舍立帕酶(Cerliponase)说明书核心要点有哪些
发布时间：2025-10-15 点击量： 次
适应症：
舍立帕酶为重组人三肽酶蛋白酶1（rHTPP1）酶替代治疗，适应证为晚发性婴儿（儿童）神经元蜡样脂褐质沉积病第2型（CLN2 / TPP1缺乏症），用于减缓3岁及以上有症状患儿行走能力丧失的进展（即延缓步态功能恶化）。
作用机制：
舍立帕酶是重组的人源TPP1酶，直接补充缺失的溶酶体酶活性，使细胞能够降解囊泡内堆积的底物，从而延缓神经元功能的退化。由于此类大分子无法穿越血脑屏障，药物需直接注入脑室内（intraventricular / intracerebroventricular, ICV）以达到中枢神经系统。
用药方法：
常规剂量（标准 ≥3岁）：300 mg 每次，每两周一次（每隔一周），单次输注时间（含后续“脑室电解质”注入）约4.5小时。经植入的脑室内给药装置（导管+储库）输注，仅限有经验的医疗机构实施。首次给药应在脑室引流装置植入并愈合后5–7天内开始。
输注相关反应（Infusion-associated reactions，IAR）：包括发热、呕吐、皮疹、面色潮红、呕吐、抽搐/癫痫样发作、呼吸困难及过敏反应（罕见可致危及生命的过敏/过敏性休克）。临床现场需持续监测并配备抢救药物。建议预处理抗组胺药±解热镇痛剂或糖皮质激素以减少IAR风险。
中枢神经相关：给药后可见癫痫发作、头痛、烦躁、行为改变等；CLN2本病本身亦可表现癫痫，需与病情进展鉴别并加强癫痫管理与监测。
器械/导管相关并发症：局部感染、硬膜下/脑室出血、装置功能障碍、细菌性脑膜炎等；若出现发热、颅压征或神经功能急性改变，应排查导管相关感染或并发症。
其他可见实验室/检查异常：脑脊液细胞计数或蛋白改变、ECG异常等（个别报告），给药过程中应按指南进行必要的生命体征与实验室监测。
警告及注意事项：
过敏与严重超敏反应警示：既往对酶替代制剂或给药辅料有过敏史者慎用；出现严重过敏应立即停药并处理。
感染与器械管理：植入装置需严格无菌管理，术后及长期随访需注意导管相关感染征象，若怀疑感染应评估并及时处理。
癫痫与神经症状：既往癫痫史的患儿在给药期间需加强抗癫痫治疗与监护；出现新发癫痫需评估是否与给药相关并调整方案。
仅限有经验机构使用：因给药涉及外科植入与脑室内长程输注，需在经验丰富的儿科神经外科/神经内科中心开展。
药物相互作用：
尚无专门的相互作用研究，但需注意与可能影响癫痫控制或免疫反应的合并用药。
特殊人群用药：
靶向人群为儿童，生育相关资料有限；若成年患者或育龄者需遵循常规风险评估与咨询（临床资料稀少）。
参考链接：https://www.drugs.com
