奥德昔巴特(蓓尔唯)主要适用于哪些特定的人群呢？

发布时间：2025-10-16    点击量： 次

奥德昔巴特（Odevixibat，商品名蓓尔唯）是一种选择性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，其主要通过抑制回肠对胆汁酸的再吸收，降低体内胆汁酸的总量，从而缓解由胆汁淤积引起的皮肤瘙痒和肝脏损伤。该药物在临床上主要适用于两类特定人群：进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者与Alagille综合征（ALGS）患者。
PFIC患者是奥德昔巴特最核心的适应人群。PFIC是一组由胆汁酸转运障碍引起的罕见遗传性肝病，通常在婴幼儿时期发病。由于胆汁酸在肝细胞内累积，患者常表现为严重瘙痒、黄疸、脂溶性维生素吸收不良、肝脏肿大以及进展性肝纤维化。奥德昔巴特通过抑制IBAT，使过量的胆汁酸无法被肠道重吸收，从而减少其在肝脏中的累积。这种机制不仅可以显著缓解皮肤瘙痒，还能延缓肝功能恶化，减少肝移植需求。临床经验显示，对于3个月以上的PFIC儿童患者，该药能够明显改善生活质量，是一种重要的非手术治疗选择。