米他匹伐（mitapivat）-Pyrukynd适应症是什么？

发布时间：2025-11-11    点击量： 次

米他匹伐（mitapivat），商品名为 Pyrukynd，是一种口服的丙酮酸激酶（PK）激活剂，属于代谢类小分子药物。它专门用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症（PK deficiency）所导致的溶血性贫血，是一种针对性较强的罕见病治疗药物。该药通过恢复红细胞能量代谢功能，从根本上改善了患者的贫血状态，是目前全球首个获批的丙酮酸激酶缺乏症靶向治疗药物。
丙酮酸激酶缺乏症是一种遗传性红细胞代谢疾病，患者体内的PK酶活性降低或缺失，导致红细胞能量供应不足，细胞膜稳定性下降，最终引发红细胞早期破坏和溶血。长期的溶血会造成贫血、疲劳、黄疸、胆结石等一系列症状。以往的治疗手段主要是输血、叶酸补充或脾切除等支持性治疗，无法从根源上纠正酶活性缺陷。而米他匹伐的出现，为这种罕见疾病提供了病因级的治疗思路。