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托沃拉非尼(Tovorafenib)片是否属于靶向治疗药物

发布时间:2025-11-12    点击量:

托沃拉非尼(Tovorafenib),商品名Ojemda,由美国 Day One Biopharmaceuticals 公司研发,是一种 新一代口服型选择性RAF激酶抑制剂,属于典型的靶向治疗药物。它于2024年4月23日获得美国 FDA 加速批准,用于治疗6个月及以上儿童患者中的复发性或难治性低级别胶质瘤(LGG),且肿瘤需存在BRAF融合/重排或BRAF V600突变。

托沃拉非尼的作用机制是抑制MAPK信号通路中的关键分子RAF激酶(包括BRAF、CRAF及BRAF融合蛋白),从而阻断异常信号传导,抑制肿瘤细胞的生长和增殖。与传统的第一代BRAF抑制剂(如达拉非尼、维罗非尼)不同,托沃拉非尼是一种 “全RAF抑制剂”(pan-RAF inhibitor),不仅对V600E突变有效,还能抑制非V600突变及BRAF融合等复杂变异类型,因此在儿童LGG中显示出更广泛的应用前景。
在给药方式上,托沃拉非尼为每周口服一次,大大减少了患者用药负担。推荐剂量按体表面积(BSA)计算:380 mg/m²(最大不超过600 mg),持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应为止。
从药物类型上看,托沃拉非尼属于精准靶向治疗药物(Targeted Therapy),通过选择性作用于分子通路而非传统的细胞毒机制,对正常细胞损伤较小,安全性更高。FDA批准时依据的关键研究(FIREFLY-1试验)结果显示,其客观缓解率(ORR)达到67%,多数患者出现肿瘤明显缩小甚至稳定。
参考链接:https://www.drugs.com/
 

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