Ziftomenib (Komzifti) 是什么药
发布时间：2025-11-27 点击量： 次
Ziftomenib（商品名 Komzifti）是一种全新的靶向抗癌药物，属于 “menin 抑制剂（Menin inhibitor）”。它主要用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML），特别是携带 NPM1 基因突变 的成人患者。这类突变是 AML 中最常见的驱动突变之一，并与白血病干细胞维持、异常基因表达密切相关。以往针对 NPM1 突变的直接靶向药物一直缺乏，而 Ziftomenib 的出现填补了这一空白。
Menin 是一种位于细胞核中的关键调控蛋白，它与 MLL 复合体共同调控多种基因。在 NPM1 突变 AML 中，menin 依赖的基因表达途径被显著激活，推动白血病细胞无限增殖。Ziftomenib 通过 阻断 menin 与 MLL 蛋白复合体之间的相互作用，使异常基因表达恢复正常，从而让白血病细胞失去增殖优势、恢复分化甚至凋亡。
Ziftomenib 专门针对具有 NPM1 突变 且疾病已经复发或对多种治疗不敏感的 AML 成人患者。这类患者往往经历过化疗、靶向药物、甚至造血干细胞移植，但仍然出现疾病进展，因此迫切需要新的靶点药物。
与常规 AML 治疗不同，Ziftomenib 不依赖杀伤快速增殖细胞，而是通过调控基因表达使白血病细胞“重回正轨”。这种机制使其在耐药患者中可能依然有效。
Ziftomenib 为 口服小分子靶向药，服用方式简单，相比传统化疗减少了输液、住院等负担。通常由专业血液科医生根据基因分型及病情制定使用计划，并结合定期血象监测、骨髓评估等判断疗效。
参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ziftomenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-npm1-mutation
