Loargys（pegzilarginase-nbln）是什么药
发布时间：2026-03-13 点击量： 次
Loargys（通用名：pegzilarginase-nbln）是一种新型重组人精氨酸酶-1（ARG1）酶，属于酶替代疗法（ERT）范畴。该药物通过特异性降解血浆中精氨酸，从而控制由精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）引起的高精氨酸血症。ARG1-D是一种罕见的代谢性疾病，患者由于精氨酸酶活性缺陷，导致血液中精氨酸及其代谢产物持续升高，对神经系统和肝脏功能造成慢性负担。
Loargys通过PEG化的重组酶结构增强了体内稳定性和半衰期，使药物能够更长时间维持血浆精氨酸在安全范围内。与传统治疗相比，它不仅降低精氨酸水平，还能够改善代谢负荷，为患者提供持续、可控的酶替代方案。此外，Loargys是首个获得FDA加速批准的ARG1-D特异性疗法，适用于2岁及以上的儿童和成人患者。
使用Loargys时需谨慎关注超敏反应，包括过敏、皮疹、呼吸困难等症状。药物的不良反应主要为输液相关反应、发热、呕吐和便秘，通常可在医疗机构监控下安全管理。孕妇和哺乳期女性使用的数据有限，应在专业指导下评估风险与益处。
关键词标签： Loargys，pegzilarginase-nbln，精氨酸酶1缺乏症，ARG1-D，酶替代疗法，高精氨酸血症，FDA加速批准
参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-grants-accelerated-approval-loargys-pegzilarginase-nbln-hyperargininemia-patients-arginase-1-6732.html
