Loargys（pegzilarginase-nbln）治疗什么疾病
发布时间：2026-03-13 点击量： 次
Loargys（pegzilarginase-nbln）主要用于治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）引起的高精氨酸血症。ARG1-D是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者因体内精氨酸酶活性不足，导致血液中精氨酸持续升高，同时可能积累有毒代谢物，影响神经系统发育、肌肉功能和肝脏代谢。未经干预的高精氨酸血症可导致智力障碍、运动协调异常以及慢性肝功能异常，严重影响生活质量。
Loargys通过PEG化精氨酸酶-1直接分解血浆精氨酸，将其转化为可安全代谢的中间产物，从而实现血浆精氨酸的快速、持续降低。药物的特异性作用使其成为首个被证明可以显著降低ARG1-D患者血浆精氨酸的疗法。Loargys适用于2岁及以上的儿童和成人患者，且应与饮食蛋白质限制结合使用，以优化整体疗效。
在治疗实践中，Loargys通过精准剂量调整，使血浆精氨酸维持在目标范围，并可根据血浆水平进行个体化治疗。对于部分患者，经过初期静脉注射后，可转换为皮下注射形式，提高使用便捷性和耐受性。此外，Loargys对孕妇和哺乳期女性的影响尚未完全明确，需谨慎评估。
关键词标签： Loargys适应症，高精氨酸血症，ARG1-D治疗，pegzilarginase-nbln，酶替代疗法，罕见代谢病，儿童代谢管理
参考资料：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-grants-accelerated-approval-loargys-pegzilarginase-nbln-hyperargininemia-patients-arginase-1-6732.html
