芦可替尼疗效显著吗？
发布时间：2018-12-17 点击量： 次
芦可替尼疗效显著吗？ 骨髓纤维化会严重影响患者的造血功能，当造血功能受损脾脏会代偿造血，因此影响患者的脾脏会逐渐肿大。在芦可替尼出现之前，患者只能通过干扰素等治疗药物稍稍缓解一下症状，但是效果并不是非常明显。
目前JUMP研究中纳入了163例IPSS中危-1并可扪及脾脏（左肋下>5cm）的MF患者，记录起始脾脏触诊长度和FACT淋巴瘤总体症状评分（FACT-Lym TS）作为基线。根据患者的血小板（PLT）基线计数，芦可替尼的初始剂量分别为5mg BID（PLT≥50-<100×109/L）、15mg BID（PLT 100-200×109/L）和20mg BID（PLT>200×109/L），并在治疗过程中进行滴定调整。
研究结果显示，在第24周时，64%（88/138）的患者脾脏触诊长度较基线缩小≥50%，20%（27/138）患者缩小25%-50%；第48周时出现脾脏缩小的患者比例与之相似，分别为61%和21%。Kaplan-Meier分析显示，至第48周和第60周时，分别有91%(95%CI，83%-95%)和88%(95%CI，79%-94%)的患者能够维持脾脏触诊长度较基线缩小≥50%这一疗效反应，而达到这一疗效反应的中位时间是4.7周。至芦可替尼治疗第72周时，已有77.6%的患者脾脏触诊长度较基线缩小≥50%，其中34例（21%）患者脾脏肿大获得完全缓解。早在治疗4周时，疾病症状评分（FACT-Lym TS）已显示出明显改善，并维持到48周时。
芦可替尼最常见的3/4级血液学不良反应为贫血（24.5%，1例停药）、血小板减少（11%，3例停药）以及粒细胞减少（3.1%）。除无力（2.5%）外，其他3/4级非血液学不良反应发生率均很低。这与之前的两项Ⅲ期COMFORT临床试验的结果一致，显示了芦可替尼在中危-1MF人群中具有与中危-2和高危MF人群中一致的安全性和有效性。
骨髓纤维化患者基本上都会出现脾脏重大，而脾脏重大之后患者的生存期会大大缩短。芦可替尼能够极大缓解患者脾脏重大的症状，从而延长患者的寿命。现在海外医疗服务越来越方便，患者可以通过这种方法体验到更加贴心的个性化治疗。
芦可替尼的作用机制是什么
