芦可替尼片的药理作用及适应证分析
发布时间：2025-08-05 点击量： 次
芦可替尼片（Ruxolitinib）是一种口服选择性抑制Janus激酶1和2（JAK1/2）的小分子药物，广泛应用于多种骨髓增殖性疾病（MPNs）的治疗。作为第一个获批的JAK抑制剂，芦可替尼通过靶向异常激活的JAK-STAT信号通路，调节异常的造血和炎症反应，显著改善患者的临床症状和预后。
JAK-STAT信号通路在细胞生长、分化及免疫调节中起核心作用。多种MPNs，如骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PV）等患者体内，JAK2基因常存在突变（如JAK2 V617F），导致JAK激酶持续活化，进而异常激活STAT转录因子，引发细胞过度增殖和异常炎症反应。芦可替尼通过选择性抑制JAK1和JAK2的激酶活性，阻断这一异常信号传导，从而抑制异常造血细胞增生，减轻炎症状态。
骨髓纤维化是MPNs中最严重的一种，特点为骨髓造血功能障碍、骨髓纤维组织增生和脾脏肿大，患者常伴严重贫血和全身症状。芦可替尼已获批用于原发性骨髓纤维化、继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症及慢性粒细胞白血病相关）。临床试验显示，芦可替尼可显著缩小脾脏体积，缓解症状，提高生活质量，并延长患者总体生存期。
PV患者由于骨髓红细胞过度增生，血液黏稠度增加，易发生血栓。对于传统羟基脲治疗无效或不耐受的患者，芦可替尼作为替代治疗选项，可有效控制血细胞计数，减少血栓风险，改善症状如头痛和瘙痒。。
参考资料：https://www.jakavi.com/
