芦可替尼是治疗骨髓纤维化的孤儿药
发布时间：2018-10-15 点击量： 次
芦可替尼是治疗骨髓纤维化的孤儿药， 芦可替尼是口服JANK激酶1和JANUS激酶2（JAK1/JAK2）的抑制剂。它用于治疗高危和高危的骨纤维化，包括原发性骨髓纤维化、红细胞增多症后骨髓纤维化和血小板增多症后骨髓纤维化。下面就让小编为大家介绍一下。下面由海得康进口药品网来介绍一下
骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上表现极大的降低了MF患者的生活质量。
而芦可替尼的应用能快速且持久地减轻MF患者的脾大症状，改善MF的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说，可降低死亡风险达52%，脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上
在美国，芦可替尼Jakafi于2011年11月芦可替尼成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月，FDA进一步核准Jakafi用于对羟基脲（hydroxyurea）反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV，简称“真红”）的治疗，该药是FDA核准的首个治疗PV的药物。在欧盟，芦可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症，该药也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。
目前，诺华正在向全球的监管机构提交芦可替尼Jakavi治疗PV的监管申请文件。如果获批，芦可替尼Jakavi将成为首个用于PV患者治疗的JAK1/2抑制剂。
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