骨髓纤维化是什么？用芦可替尼有效吗？
发布时间：2018-10-30 点击量： 次
骨髓纤维化是什么？用芦可替尼有效吗？ 俗话说“人吃五谷杂粮，哪能不生病”，但是生病的部位不同，疾病的严重程度也会相应不同，若是生于发肤，或是止于肌肉，大多较为轻微，若是到了骨髓，情况则会较为严重。这个时候，只有芦可替尼之类的药物才能发挥作用。
1. 骨髓纤维化是什么
骨髓纤维化是一种非常少见的疾病，发病率大概在十万分之一上下。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，比较罕见，会影响人体的造血系统，继而引起一系列和造血异常相关的症状，例如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱，以及一些相关的全身症状，例如明显的消瘦、盗汗，甚至有一些患者会转化为急性白血病。研究显示，造血功能的长期异常，使得骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%。
2. 芦可替尼的效果
芦可替尼，是针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂。芦可替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识，研发出针对这个通路的靶向治疗药物，特异地阻断异常的信号通路，来达到控制疾病的目的。在目前临床实验的数据中，已经显现出治疗的有效性。
骨髓纤维化是一种恶性血液肿瘤疾病，在过去只有造血干细胞移植这种方法还算有效。但是由于配型相对困难，并不适合所有患者使用。好在芦可替尼的出现改变了这种局面，骨髓纤维化的患者不必盼星星盼月亮地等待配型，也不用放弃希望，眼睁睁地看着疾病一步步恶化，实乃患者的福音。
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