长期服用罗米司亭治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜的疗效

慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的特征是血小板破坏加速和血小板生成减少。到目前为止，慢性ITP患者可用的治疗方案有限，由于副作用和耐受性问题，其中许多往往不适合长期使用。罗米司亭的使用代表了对成年慢性ITP患者的首次长期治疗，为这种慢性疾病提供了一种新的治疗方法。临床评估了脾切除和非脾切除的ITP患者长期服用罗米司亭的情况。

在两项平行试验中，63名脾切除和62名非脾切除的ITP患者(三项血小板计数的平均值为30×10(9)/L或更低)被以2:1的比例随机分配到每周皮下注射罗米司亭(脾切除研究中n=42，非脾切除研究中n=41)或安慰剂(两项研究中n=21)组，持续24周。调整研究药物的剂量，使血小板计数维持在50×10(9)/L至200×10(9)/L。主要目的是评估罗米司亭的疗效(通过持久性血小板反应(在过去8周的6周或更长时间的治疗中，血小板计数> 50x10(9)/L)进行测量)和治疗安全性。

42名脾切除患者中有16名接受了罗米司亭治疗，而21名接受安慰剂治疗的患者中没有一名出现持久的血小板反应(缓解患者的比例差异为38%)，41名非脾切除患者中有25名接受了罗米司亭治疗，而21名接受安慰剂治疗的患者中只有一名出现了持久的血小板反应(56% )。服用罗米司亭的非脾切除患者中有88% (36/41)和脾切除患者中有79% (33/42)出现总体血小板反应率(持续性或短暂性血小板反应)，而服用安慰剂的非脾切除和未脾切除患者中有14%(21例中有3例)出现总体血小板反应率。接受罗米司亭治疗的患者在平均13.8周(脾切除组的平均时间为12.3周，非脾切除组的平均时间为15.2周内实现了50x10(9)/L或更高的血小板计数，而接受安慰剂治疗的患者的平均时间为0.8周。87% (20/23)接受罗米司亭治疗的患者(12/12脾切除患者和11名非脾切除患者中的8名)减少或停止了同步治疗，相比之下，接受安慰剂治疗的患者(6名脾切除患者中的1名和10名非脾切除患者中的5名)减少或停止了同步治疗。服用罗米司亭和安慰剂的患者的不良事件基本相同。未检测到针对罗米司亭或血小板生成素的抗体。 

最终实验得出结论罗米司亭耐受性良好，在脾切除和非脾切除的ITP患者中可增加和维持血小板计数。许多患者能够减少或停止其他ITP药物。罗米司亭刺激血小板生成可能为ITP患者提供一种新的治疗选择。患者如有海外购药需求请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。