罗普司亭：长效TPO受体激动剂在慢性ITP中的持久疗效与安全性
发布时间：2025-05-30 点击量： 次
罗普司亭作为一种长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）的治疗中展现出了显著的持久疗效与良好的安全性，通过特异性结合并激活血小板生成素受体（TPO-R），模拟天然血小板生成素的作用，促进巨核细胞的增殖、分化与成熟，从而增加血小板的生成。多项临床试验表明，罗普司亭在治疗慢性ITP患者时，能够快速提升血小板计数，并维持长期疗效。
在给药后的短时间内，如首次给药后1周，血小板应答率即可达77%，2周后高达91%。患者血小板计数在1~2周内即可达到并维持在治疗目标水平（>30×10^9/L），满足ITP的治疗需求。
在一项为期52周的多中心随机、开放标签研究中，纳入234例ITP患者，按2:1随机接受罗普司亭和标准治疗（SOC）。研究发现，与接受SOC的患者相比，接受罗普司亭的患者的健康相关生活质量（HRQOL）改善情况更大。在长期随访中，罗普司亭能够持续维持血小板计数在安全水平，减少出血事件的发生。
罗普司亭的治疗剂量可根据患者的体重、病情及血小板计数进行个体化调整。起始剂量通常为1μg/kg，每周皮下给药1次。对于出血风险较高者，可从3μg/kg起始。最大给药剂量为10μg/kg每周1次。通过个体化治疗，可提高患者的血小板应答率，并减少不良反应的发生。
罗普司亭不经肝脏代谢，因此具有良好的肝脏安全性。多项研究证实，罗普司亭在治疗过程中不会引起肝转氨酶升高等肝毒性反应，肝脏相关不良事件发生概率小。这对于合并肝脏疾病或肝功能受损的ITP患者来说尤为重要。
罗普司亭仅与1种抗肿瘤药物可能会发生相关药物相互作用（DDI），合并用药更安全。这对于需要同时接受多种药物治疗的ITP患者来说，减少了药物相互作用带来的风险。
罗普司亭的常见不良反应包括头痛、肌肉疼痛、恶心、皮疹等，多数为轻度至中度，患者耐受性一般良好。这些不良反应通常在用药初期出现，并随着治疗时间的延长而逐渐减轻或消失。对于出现严重不良反应的患者，可及时调整用药方案或剂量，必要时停药。
罗普司亭适用于对其他治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳的成年（≥18岁）慢性ITP患者。仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的ITP患者，不应以将血小板计数恢复至正常水平作为治疗目的。
在治疗过程中，应定期监测患者的血小板计数，并根据血小板计数的变化及时调整药物剂量。初始应每周监测1次血小板计数，直至其稳定为止（即在不调整用量的情况下，血小板计数维持≥50×10^9/L至少4周）。达到稳定后，可以每4周监测1次血小板计数。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Romiplostim
