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米哚妥林是急性髓系白血病化疗药吗

发布时间:2025-02-06    点击量:

米哚妥林(Midostaurin)是一种多靶点激酶抑制剂,能够抑制FLT3、KIT、PDGFR等多种激酶的活性。它最初被开发为一种抗肿瘤药物,经过临床研究,发现其在急性髓系白血病(AML)和其他血液系统疾病中具有显著的疗效。
AML是一种侵袭性较高的血液系统恶性肿瘤,主要影响骨髓中的未成熟髓系细胞。其发病机制涉及多种基因突变和信号通路的异常激活,其中FLT3基因突变是AML患者中常见的分子异常之一。
米哚妥林被批准用于治疗携带FLT3基因突变的AML患者。FLT3突变是AML的不良预后因素之一,约占AML患者的25%-30%。米哚妥林通过抑制FLT3激酶的活性,阻断异常信号传导,诱导白血病细胞的凋亡。

在RATIFY III期临床试验中,米哚妥林联合标准化疗显著提高了FLT3突变型AML患者的无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)。米哚妥林通常与标准的AML诱导化疗(如阿糖胞苷和蒽环类药物)联合使用,以提高治疗效果。在完成诱导和巩固化疗后,部分患者可能会继续接受米哚妥林的维持治疗,以降低复发风险。  
米哚妥林的推荐剂量为每日两次,每次50mg,具体疗程需根据患者的病情和耐受性调整。对于FLT3突变型AML患者,米哚妥林显著改善了预后,成为一线治疗方案的重要组成部分。  
仅限于FLT3突变型患者,对非突变型患者的疗效有限。可能引发恶心、呕吐、血小板减少等不良反应,需密切监测。  
传统的AML化疗方案(如“7+3”方案)对部分患者尤其是老年患者毒性较大,而米哚妥林的加入为FLT3突变患者提供了更精准的治疗选择。近年来,吉瑞替尼(Gilteritinib)等二代FLT3抑制剂的出现,为复发或难治性AML患者提供了更多治疗选择。
 

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