米哚妥林在治疗白血病方面的应用

发布时间：2025-06-23    点击量： 次

米哚妥林（Midostaurin，商品名Rydapt）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，被批准用于治疗伴有FLT3突变的急性髓系白血病（AML）。在该类患者中，FLT3突变是一种较为常见的基因异常，尤其以内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域点突变（TKD）为主，常与疾病进展快、预后差等临床特征相关。传统化疗在FLT3突变患者中的疗效有限，缓解持续时间短，复发率较高。因此，米哚妥林的引入为这类患者带来了新的治疗方向。其通过抑制FLT3受体信号通路，干扰白血病细胞的增殖与存活，在联合化疗中展现出一定的临床获益。
在治疗急性髓系白血病的临床实践中，米哚妥林主要用于新诊断FLT3突变阳性的成人患者，并需与常规诱导与巩固化疗联合使用。国际多中心III期临床研究（RATIFY试验）显示，在标准诱导方案（柔红霉素联合阿糖胞苷）的基础上添加米哚妥林，可显著提高总生存期和无事件生存期。治疗方案通常从诱导治疗第一天起即联合使用米哚妥林，贯穿整个巩固治疗阶段。在完成初始化疗并进入维持阶段的部分患者中，医生可能会考虑继续给予米哚妥林作为维持治疗，但此部分应用尚需结合个体化评估。