尼达尼布(NINTEDNIB)具有作为DMD治疗药物的潜能
发布时间:2018-11-30 点击量: 次
尼达尼布(NINTEDNIB)具有作为DMD治疗药物的潜能 尼达尼布是一种酪氨酸激酶抑制剂,能够治疗特发性肺纤维化。生物科技公司对于这一药品继续进行探索,目前发现尼达尼布可以用于肌营养不良的治疗。肌营养不良是一种遗传疾病,由于抗肌萎缩蛋白的缺乏,肌肉出现了坏死,其中的阻止被取代,外在出了萎缩的表现。
尼达尼布在体外能降低人类成纤维细胞的增殖和转移能力,还能降低纤维化基因如COL1A1, COL3A1, FN1, TGFB1, PDGFA等的表达。我们对7只DMD模型鼠进行一个月的尼达尼布治疗,用药量为60mg/kg/天。电生理学检查发现接受尼达尼布治疗的小鼠动作电位幅度上升,同时运动单位电位形态得到改善。组织学检查发现骨骼肌纤维化的区域显着减少。
对接受尼达尼布(nintednib)治疗的小鼠模型的mRNA表达水平监测发现纤维化基因COL1A1, COL3A1, FN1, TGFB1, PDGFA等的表达下调。Western blot技术显示骨骼肌细胞Ⅰ型胶原蛋白(胶原蛋白形成纤维)的表达量下降。总的来说,用尼达尼布治疗抗肌萎缩蛋白疾病小鼠模型一个月后能够延缓肌肉纤维化的过程,这提示尼达尼布具有作为DMD治疗药物的潜能。
在正式用于人体治疗之前,都会在其他生物中进行实验。尼达尼布对于小白鼠的治疗效果能看出来有明显的改善与缓解作用。尼达尼布有能够治疗人体肌营养不良的潜力,不过目前还没有得到正式,需要在经过临床的实验之后才能够使用。
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