佩米替尼新适应症获批，为肿瘤患者带来更多希望
发布时间：2024-03-12 点击量： 次
2022年8月，Incyte宣布美国FDA批准选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂佩米替尼(pemigatinib)用于治疗伴有FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤(MLNs)的成人患者。伴有FGFR1重排的MLNs是极其罕见的侵袭性血癌。佩米替尼的批准对于目前治疗选择有限的FGFR1重排MLNs患者来说是一个重要的治疗进展。它是第一个也是唯一一个针对FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤（MLNs）的靶向治疗药物。
FDA的批准是基于2期FIGHT-203研究的数据，这是一项多中心、开放标签、单组试验，评估了佩米替尼治疗28例复发或难治性MLNs伴FGFR1重排患者的安全性和有效性。患者可能在同种异体造血干细胞移植或疾病修饰治疗后复发，或者不适合进行同种异体造血干细胞移植或其他疾病修饰治疗。
结果显示，在伴有或不伴有EMD的骨髓慢性期患者(N = 18)中，完全缓解(CR)率为78% 。CR缓解的中位时间为104天(范围44至435天)。CR的中位持续时间未达到(范围，1+至988+天)。在骨髓母细胞期伴有或不伴有EMD的患者中(N = 4)， 2例患者达到CR(持续时间:1+和94天)。仅EMD患者(N = 3)中，1例患者达到CR(持续时间:64天以上)。对于所有患者(N = 28，包括3例无形态学疾病证据的患者)，完全细胞遗传学缓解率为79% 。
最常见(≥20%)的不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口炎、腹泻、干眼、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、视网膜色素上皮脱落、四肢疼痛、食欲减退、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。
总而言之，在FIGHT-203中使用佩米替尼治疗伴有FGFR1重排的复发或难治性MLNs患者中，慢性期疾病患者的高完全缓解率和完全细胞遗传学缓解率以及blast期疾病患者的高完全细胞遗传学缓解率具有临床意义，特别是考虑到现有一线治疗缺乏这些特异性反应。并且关于其安全性，临床认为其副作用是可控的。
需要注意的是，佩米替尼是一种处方药，请在医生的指导下使用。目前该药物国内外均有售卖，价格有所差别。国内一盒原研药售价数万人民币，老挝一盒仿制药一千多人民币。
更多药品资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。
