培米替尼片是什么药，治疗效果怎么样
发布时间：2024-06-27 点击量： 次
培米替尼片（Pemigatinib）是一种口服的小分子激酶抑制剂，能够特异性地抑制FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3的活性。FGFR是一种在多种类型的人类肿瘤中均有所表达的受体，其异常激活与肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成等过程密切相关。培米替尼通过阻断FGFR信号通路，达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。
在局部晚期或转移性胆管癌的治疗中，培米替尼展现出了显著的效果。一项名为FIGHT-202的临床试验中，研究人员对培米替尼在至少一次治疗失败的转移性/晚期或不能手术切除伴有FGFR2融合或重排的胆管癌患者中的疗效进行了评估。结果显示，患者的客观缓解率（ORR）为36%，疾病控制率（DCR）高达82%。中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）达21.1个月。相比之下，接受传统化疗的患者的中位生存期仅为不到9个月。这些结果表明，培米替尼在控制疾病进展和延长患者生存期方面具有显著优势。
培米替尼的作用机制主要涉及抑制FGFR的活性。FGFR是一种跨膜受体酪氨酸激酶，其异常激活与多种类型的癌症相关。培米替尼通过特异性地结合FGFR的ATP结合位点，阻止其磷酸化并激活下游信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。此外，培米替尼还能抑制核苷酸代谢途径中的其他关键酶，如甲蓝酸还原酶（TS）和二氢叶酸还原酶（DHFR），进一步影响肿瘤细胞的生长和分裂过程。
培米替尼片对于胆管癌患者，推荐剂量为13.5 mg，每日口服一次，连续14天，然后在21天的周期中停止治疗7天。对于伴有FGFR1重排的髓样/淋巴样肿瘤患者，推荐剂量为每日一次口服13.5毫克。药片应整片吞服，可随餐或不随餐服用。切勿咀嚼、打开或溶解药片。如果漏服或呕吐，不要补剂量，第二天按正常剂量继续服用。对于肾功能或肝功能严重受损的患者，需要根据患者的具体情况调整剂量。
培米替尼片在治疗过程中可能出现一些不良反应。常见的胃肠道反应包括腹泻、恶心、呕吐、便秘和口腔黏膜炎等。此外，还可能出现高磷酸盐血症、脱发、疲劳、消化不良、关节痛和腹痛等不良反应。大部分不良反应为轻至中度，且可通过调整药物剂量或给予相应治疗得到缓解。在使用培米替尼片期间，需要定期进行眼科检查以监测可能出现的眼部毒性反应。
