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培米替尼是什么药,其治疗效果怎么样?

发布时间:2025-04-18    点击量:

培米替尼是一种口服的小分子成纤维生长因子受体(FGFR)抑制剂,主要用于治疗与FGFR2基因突变或重排相关的癌症,特别是在胆道癌(胆管癌)中具有显著疗效。成纤维生长因子受体(FGFR)是细胞表面的受体,参与细胞增殖、存活和分化的调控。FGFR的异常激活,如基因重排或突变,常常与多种肿瘤的发生和发展有关。培米替尼通过抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的激活,阻止癌细胞的增殖和扩散,从而达到治疗目的。
培米替尼被批准用于治疗FGFR2基因重排或融合突变的晚期胆道癌(胆管癌,CCA)患者,尤其是那些对其他治疗无效的患者。在治疗中,培米替尼通过靶向这些特定的基因突变,抑制癌细胞的生长。

在一项名为FIGHT-202的临床试验中,培米替尼显示出了显著的疗效。研究结果表明,接受培米替尼治疗的胆道癌患者的客观缓解率(ORR)为35%,即35%的患者出现了肿瘤缩小或完全消失。并且,疾病控制率(DCR)超过80%,意味着大多数患者能够保持疾病的稳定,延缓疾病进展。
此外,培米替尼治疗在临床中还表现出改善患者生活质量的效果,尤其在控制症状、减轻肿瘤负担方面显示了积极的作用。
然而,培米替尼并不是适用于所有胆道癌患者。它仅对那些携带FGFR2基因重排或融合突变的患者有效。因此,进行基因检测是开始治疗前的必要步骤,以确保患者适合使用培米替尼。
虽然培米替尼在治疗中具有显著疗效,但它也伴随一定的副作用。常见的副作用包括高磷血症、眼部症状(如视力模糊)、腹泻、口腔溃疡和皮疹等。在一些患者中,副作用可能影响治疗的持续性,因此在使用过程中需要进行监测。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
 

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