培米替尼（Pemazyre）的作用原理以及临床疗效解析

发布时间：2025-04-27    点击量： 次

培米替尼是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，属于蛋白激酶抑制剂类药物。它通过阻断FGFRs的活性，抑制癌症的生长和扩散。培米替尼可用于治疗伴有FGFR2重排的成人胆管癌，以及伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤，为这类罕见且治疗选择有限的疾病提供了新的治疗策略。
培米替尼的作用机制核心在于其精准靶向FGFR信号通路。FGFR是一类参与细胞生长、分化及血管生成的关键受体，在健康细胞中受严格调控。然而，在部分癌症患者体内，FGFR2或FGFR1基因可能发生重排，导致受体异常激活，持续驱动肿瘤细胞的增殖与扩散。培米替尼通过与FGFR的ATP结合位点竞争性结合，阻断其下游信号传导，从而抑制肿瘤生长、诱导癌细胞凋亡，并减少肿瘤血管生成。这种靶向作用使其在FGFR基因异常患者中疗效显著，同时减少对正常细胞的损伤。