佩米替尼/培米替尼（达伯坦）的作用与临床应用
发布时间：2026-02-11 点击量： 次
佩米替尼（Pemigatinib）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗胆管癌（CCA）和伴有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的骨髓/淋巴肿瘤。它作为一种选择性FGFR抑制剂，具有特定的靶向机制，对具有FGFR2或FGFR1基因重排的癌症患者展现了较好的治疗效果。佩米替尼被广泛应用于治疗转移性和不可切除的胆管癌患者，尤其是在传统治疗无效的情况下。
1.佩米替尼的作用机制
佩米替尼是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂。FGFR是一个在细胞增殖、分化、存活等方面起着关键作用的受体。研究表明，FGFR2和FGFR1基因的重排和过度表达与某些类型的癌症（如胆管癌、骨髓肿瘤等）密切相关。佩米替尼通过特异性抑制FGFR2和FGFR1的活性，阻止它们引发的信号传递路径，从而减缓或停止癌细胞的增殖。
在治疗胆管癌时，佩米替尼特别针对携带FGFR2基因重排的肿瘤细胞。FGFR2基因的重排常常促进肿瘤细胞的生长和存活，通过抑制这一过程，佩米替尼能够有效地减少肿瘤的生长速度。
此外，佩米替尼还对伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者有效，通过靶向这些特定的基因改变，达到控制疾病的效果。
2.临床应用
2.1胆管癌（CCA）
胆管癌是一种恶性肿瘤，通常发生在胆管内，并且约三分之一的胆管癌患者存在FGFR2基因重排。尽管手术是治疗胆管癌的首选方法，但许多患者在确诊时已为晚期，且难以进行手术治疗。在这种情况下，靶向药物如佩米替尼成为治疗的一个重要选项。
适应症：佩米替尼适用于治疗先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，特别是那些携带FGFR2融合或重排的患者。
治疗效果：佩米替尼的治疗可以有效控制胆管癌的进展，尤其对于那些FGFR2重排的患者。研究表明，佩米替尼能够显著提高无进展生存期（PFS），为晚期患者提供了新的治疗选择。
2.2伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤（MLN）
骨髓/淋巴肿瘤是一类涉及免疫系统的恶性肿瘤。部分患者的肿瘤细胞中存在FGFR1基因重排，这一变异与肿瘤的生长和治疗抵抗密切相关。佩米替尼作为一种FGFR抑制剂，能够有效靶向这些基因重排，控制肿瘤的生长。
治疗效果：对于这些患者，佩米替尼能有效延缓疾病的进展，提高部分患者的生存期。尤其是在传统治疗失败后，佩米替尼成为一种新的治疗方案。
2.3用法与剂量
佩米替尼的剂量和治疗周期依据患者的病情和具体诊断而定。常见的使用方法如下：
胆管癌（CCA）：对于患有胆管癌的患者，推荐佩米替尼的剂量为13.5mg每日一次，连续服用14天后，暂停7天，形成21天一个治疗周期。治疗可以根据患者的临床反应进行调整。
骨髓/淋巴肿瘤（MLN）：对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者，推荐佩米替尼的剂量为13.5mg每日一次，持续口服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性反应。
佩米替尼应整片吞服，且不受餐前或餐后的影响。患者在服药时应遵循医生的指导，按时服药，并定期进行相关检查，确保治疗效果。
3.佩米替尼的副作用及注意事项
3.1常见副作用
虽然佩米替尼对于特定基因重排的癌症患者具有较好的治疗效果，但它也可能引发一些副作用。最常见的副作用包括：
胃肠道不适：包括恶心、呕吐、食欲不振和腹泻。这些副作用通常在治疗初期出现，随着治疗的继续，部分患者可能会逐渐适应药物。
皮肤反应：部分患者可能会出现皮疹、瘙痒等皮肤症状。
肝功能异常：佩米替尼可能引起肝酶升高，患者在治疗期间需要定期监测肝功能，确保肝脏健康。
3.2严重副作用
佩米替尼也可能引起一些严重的副作用，尽管这些副作用较为少见，患者仍需注意：
眼部问题：一些患者可能会出现视力模糊等眼部不适。
血液系统异常：部分患者可能会出现血细胞减少（如白细胞、血小板减少），需要密切监测血常规。
3.3使用时的注意事项
药物监测：佩米替尼治疗期间，患者需要定期进行肝功能、血常规、眼科检查等多项监测，确保药物对身体的影响处于可控范围。
错过剂量：如果错过一次药物，患者应尽快补服，但如果距离下次服药时间很近，则应跳过漏服的剂量，避免在同一天服用两剂。
服药依从性：佩米替尼的治疗需要患者遵循医生的用药方案，避免自行停药或改变剂量。
关键词标签：佩米替尼，Pemigatinib，达伯坦，靶向药物，胆管癌，FGFR2，FGFR1，骨髓肿瘤，副作用，临床应用，药物监测
参考资料：
https://www.oncolink.org/cancer-treatment/oncolink-rx/pemigatinib-pemazyre
