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普纳替尼对治疗慢性髓性白血病(CML)有何效果?

发布时间:2025-01-16    点击量:

普纳替尼是一种靶向抗癌药物,主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)等特定类型的白血病。在慢性髓性白血病(CML)的治疗中,普纳替尼表现出了显著的效果。
普纳替尼通过抑制BCR-ABL融合蛋白激酶的活性,有效地抑制白血病细胞的增殖和存活。BCR-ABL融合蛋白是由染色体重排产生的异常蛋白质,是CML发病机制中最重要的因素之一。普纳替尼的独特结构和作用机制,使其能够选择性地抑制BCR-ABL激酶,从而阻断白血病细胞的生长和分裂。

基于CP-CML患者的临床试验和现实生活研究结果,普纳替尼在低起始剂量下(如30mg/d或15mg/d)也能诱导或维持主要分子反应或深度分子反应。这一发现对于CML患者来说具有重要意义,因为低剂量用药可能降低药物相关的心血管事件的发生率,提高患者的耐受性和生活质量。
此外,普纳替尼对于传统疗法无效的CML患者,尤其是那些对其他酪氨酸激酶抑制剂(如伊马替尼、达沙替尼等)耐药或不耐受的患者,也表现出了显著的治疗效果。普纳替尼能够抑制多种突变形式的BCR-ABL蛋白,包括常见的耐药突变T315I,这使得它在治疗耐药性高的CML患者中具有独特的优势。
总的来说,普纳替尼是一种具有广泛应用前景的抗癌药物,在慢性髓性白血病(CML)的治疗中展现出了显著的功效。通过抑制BCR-ABL融合蛋白激酶的活性,普纳替尼能够有效地控制病情发展,提高患者的生存率和生活质量。然而,患者在使用普纳替尼期间需要密切监测药物相关的不良反应,并在医生的指导下进行用药。
 
参考链接:https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137924002980

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