【适应症】
本品是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，适用于经FDA批准的检测确定为CYP2D6强代谢型（EMs）、中间代谢型（IMs）或弱代谢型（PMs）的成人1型戈谢病（GD1）患者的长期治疗。
使用限制
CYP2D6超快代谢型（UMs）患者可能无法达到有效的CERDELGA血药浓度，从而影响治疗效果。
对于CYP2D6代谢型无法明确（不确定代谢型）的患者，无法给出具体的剂量推荐。
【推荐剂量】
强代谢型（EMs）与中间代谢型（IMs）：每次84 mg，每日口服2次。
弱代谢型（PMs）：每次84 mg，每日口服1次。
【不良反应】
最常见的不良反应（发生率 ≥10%）包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、肢体疼痛和上腹痛。
【药理作用】
戈谢病是由溶酶体酶——酸性β-葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏引起的。该酶催化葡萄糖神经酰胺水解为葡萄糖和神经酰胺。其缺乏导致葡萄糖神经酰胺（GL-1）主要在巨噬细胞的溶酶体中蓄积，形成泡沫细胞，即“戈谢细胞”。此类溶酶体贮积病（SD）的临床特征反映了戈谢细胞在网状内皮系统（肝脏、脾脏、骨髓及其他器官）中的蓄积。肝脏、脾脏和骨髓中戈谢细胞的堆积可导致器官肿大及骨骼病变，脾脏和骨髓中的戈谢细胞聚集还会引起临床上显著的贫血和血小板减少。
本品是一种特异性葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（半数抑制浓度 IC₅₀≈10 ng/mL），通过减少GL-1的生成，作为1型戈谢病的底物减少疗法。该机制可减轻GL-1在靶器官中的蓄积。
【贮藏】
本品应在20 °C–25 °C室温下储存，允许在15 °C–30 °C之间短期波动。请置于儿童不易接触处。