囊性纤维化丨Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批，扩大适用人群！

发布时间：2021-04-07    点击量： 次

　　囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。

　　在欧洲，Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）联合用药方案之前已获得批准，可用于治疗年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）基因型的CF患者。

　　在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。目前，该药的治疗人群已扩大为：年龄≥12岁、CFTR基因存在特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的CF患者。

　　CHMP的积极审查意见基于一项全球3期研究（Study 445-104）的结果。该研究在年龄≥12岁、F508del-CFTR突变和CFTR门控突变（F/G）或残余功能突变（F/RF）杂合子CF患者中开展，评估了三联疗法的疗效和安全性。该研究由Vertex开展，以补充先前的3期试验，这些试验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）的基因型CF患者中获得了阳性结果。

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