骨髓纤维化新药Inrebic欧盟获批，效果如何？有哪些不良反应与注意？

发布时间：2021-04-07    点击量： 次

　　2021年2月，欧盟委员会（EC）已授予Inrebic（fedratinib）完全上市许可，用于原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化、原发性血小板增多症骨髓纤维化成人患者，治疗疾病相关脾肿大（脾脏增大）或症状，包括没有接受过JAK抑制剂的患者（JAK抑制剂初治患者）和曾接受过ruxolitinib（鲁索替尼）治疗的患者（JAK抑制剂经治患者）。

　　骨髓纤维化是一种严重的骨髓疾病，会破坏人体正常的血细胞生成。

　　需要注意的是，Inrebic的产品处方信息中附有一则黑框警告，提示严重和致命性脑病（脑损伤或功能失常）的风险，包括韦尼克脑病（Wernicke's）。

　　此次批准，基于JAKARTA研究和JAKARTA2研究的结果。

　　——JAKARTA是一项随机、安慰剂对照研究，在289例先前未接受过JAK抑制剂治疗的原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展，评估了2种剂量（400mg和500mg）Inrebic相对于安慰剂的疗效和安全性。

　　结果显示：治疗第6周期结束后，Inrebic 400mg剂量组有37%（n=35/96）患者脾脏体积较基线减少≥35%、有40%（n=36/89）患者骨髓纤维化总体症状评分较基线改善≥50%，安慰剂组分别为1%（n=1/96）和9%（n=7/81），数据具有统计学显著差异（均p＜0.0001）。

　　——JAKARTA2是一项单臂、开放标签研究，在97例既往已接受过Jakafi治疗的原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展，评估了Inrebic（起始剂量400mg）的疗效和安全性。

　　结果显示，Inrebic治疗表现出临床意义的应答率。在意向性治疗（ITT，n=97）患者中，治疗第6个周期结束后，有31%的患者脾脏体积缩小≥35%。这97例患者中，79例（81%）符合更窄的Jakafi耐药或不耐受标准。在该队列中，第个6周期末脾脏体积缩小≥35%的患者比例为30%（95%CI:21,42），与ITT人群中观察到的应答率一致。此外，在ITT群体（95%CI:18,37）以及纳入狭窄标准分析（95%CI:17,39）的患者中，症状缓解率≥50%的患者比例均为27%。

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