B型血友病新药赛玖凝Alprolix中国上市，尤其适合儿童患者，效果显著，安全性高

发布时间：2021-04-26    点击量： 次

　　2021年04月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准注射用艾诺凝血素α（即注射用重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白，商品名：赛玖凝®，Alprolix®），用于确诊为B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏）成人和儿童患者的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。作为全球首个人重组凝血因子IX Fc融合蛋白（简称rFIXFc），赛玖凝®显著延长凝血因子半衰期，降低患者注射次数，尤其适合儿童预防治疗，促进靶关节恢复，能为血友病患者带来全面持久的止血保护。

　　过去，要使B型血友病患者体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平就需每天输注1次凝血因子。临床急需能减少注射频率、提高患者依从性的治疗手段。血友病患者超过90%的出血发生在关节，常在儿童期起病。如若关节反复长期出血不仅可能致畸、致残，甚可危及生命。因此，血友病患者在儿童期进行预防治疗显得尤为重要。赛玖凝®在预防治疗上，不同年龄组患儿包括关节部位在内的年化自发出血率(AsBR)均为零。

　　对于儿童血友病患者来说，其获益将更加明显，因为儿童期是血友病治疗的黄金时期，此时进行标准的预防治疗，可起到事半功倍的作用，有效降低致残率。

　　赛玖凝®通过Fc融合技术延长了IX因子的血浆半衰期及疗效持续时间，使得给药频率显著降低。常规预防治疗上，凝血因子每周数次的注射频次被降低到平均每周一次。2019年5月，赛玖凝®被国家药品监督管理局药品审评中心列入第二批临床急需境外新药名单。

　　研究显示：在预防出血方面，从每周接受传统重组IX因子（rFIX）预防治疗转换为赛玖凝®预防治疗的患者中，年化出血率（ABR）从5.5下降至2.9，在个体化预防治疗中，赛玖凝®可将ABR降低80%及以上，超过1/3使用赛玖凝®进行个体化预防治疗的患者实现零自发性出血。在控制出血方面，数据显示在80.8%的大型手术中，仅需单次注射赛玖凝®即可维持止血。

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