Koselugo用于1型神经纤维瘤病儿童患者的治疗，效果怎么样？上市了吗？

发布时间：2021-04-27    点击量： 次

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议有条件批准靶向抗癌药Koselugo（selumetinib），该药是一种新型口服激酶抑制剂，用于1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者治疗症状性、不可切除性丛状神经纤维瘤（PN）。

　　NF1是一种使人衰弱的神经系统遗传性疾病，全球发病率为每3000人中就有一例。在30-50%的NF1患者中，肿瘤发生在神经鞘上（丛状神经纤维瘤[PN1]），可引起临床问题，例如：毁容、气道功能障碍、视力障碍、膀胱/肠道功能障碍。

　　2020年4月，Koselugo获得美国FDA批准，用于年龄≥2岁的NF1儿科患者，治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。

　　Koselugo是一种激酶抑制剂，意味着它可通过关键酶发挥作用，从而阻止肿瘤细胞的生长。

　　CHMP的积极审查意见，基于II期SPRINT Stratum 1试验的结果。

　　数据显示，Koselugo（口服，每日2次）单药治疗对患者具有显著的临床益处：可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。该试验中，Koselugo治疗的客观缓解率（ORR）为66%，50例患者中有33例确认部分应答。ORR定义为肿瘤体积减少至少20%。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多海外新特药咨询电话：400-001-9769。