罕见病丨新药Empaveli治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的安全性如何？

发布时间：2021-05-17    点击量： 次

　　2021年5月，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

　　Empaveli适用于：

　　（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；

　　（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。

　　Empaveli的批准，基于头对头3期PEGASUS研究（NCT03500549）的结果。该研究达到了主要终点，证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris（eculizumab）：在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于Soliris，调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL（p＜0.0001）。

　　此外，Empaveli与Soliris相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血，而Soliris治疗组为15%。同时，与Soliris治疗组患者相比，Empaveli治疗组患者的溶血关键标志物正常化率更高，FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。

　　在该研究中，Empaveli的安全性与Soliris相当。

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