Ryplazim治疗1型纤溶酶原缺乏症有怎样的疗效？Ryplazim的耐受性如何？

发布时间：2021-06-10    点击量： 次

　　2021年6月，美国FDA已批准Ryplazim（plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原），用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（低纤溶酶原血症）患者。

　　纤溶酶原缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，可损害正常组织和器官功能，并可能导致失明。

　　Ryplazim在纤溶酶原缺乏症1型儿科和成人患者中的疗效，在一项单臂、开放标签临床试验中得到了证实。该试验共入组了15例例患者，这些患者基线纤溶酶原活性水平在正常值的＜5%至45%之间。所有患者均接受Ryplazim剂量6.6mg/kg治疗，每2-4天给药一次，持续治疗48周，使其个人谷值纤溶酶原活性水平至少比基线高出绝对10%，并治疗疾病的临床表现。

　　疗效建立在48周时临床总成功率的基础上，定义为50%的患者可见或其他可测量的不可见病变，在病变数量/大小或功能影响方面比基线至少改善50%。结果显示，所有基线检查时有任何病变的患者，其病变的数量或大小至少改善了50%。该研究中，Ryplazim耐受性良好。

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