胃肠道间质瘤新药阿伐替尼获批新适应症：系统性肥大细胞增多症，效果如何？

发布时间：2021-06-18    点击量： 次

　　2021年6月，阿伐替尼(avapritinib，泰吉华) FDA已批准该产品用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

　　2021年3月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准阿伐替尼作为胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物在中国上市。

　　系统性肥大细胞增多症SM是一种罕见的血液系统疾病，是一种除皮肤外，一个或多个组织中以肥大细胞异常增生为特征的异质性克隆性疾病，可导致肥大细胞过度产生以及骨髓和其他器官中肥大细胞的积聚，从而导致一系列如虚弱、器官功能障碍和衰竭等严重的并发症。

　　晚期系统性肥大细胞增多症包括侵袭性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）三种亚型，罹患上述晚期SM的患者经治疗后预后仍旧较差，以MCL患者为例，中位总生存期不足6个月，可选择的治疗方式有限。

　　根据最新的临床数据分析，SM患者对阿伐替尼(avapritinib)可产生持久的缓解，具有良好的耐受性，阿伐替尼 (avapritinib)能够选择性地靶向疾病的驱动基因突变，从根本上改变晚期SM患者的治疗前景。

　　阿伐替尼在不同疾病亚型的晚期SM患者中显示出持久的临床疗效。在中位随访期为11.6个月的53例可评估患者中，总缓解率（ORR）为57%（95% CI：42%，70%），完全缓解/血液学完全缓解率为28%。中位缓解持续时间为38.3个月。

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