ganaxolone治疗与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作，​效果和安全性怎么样？

发布时间：2021-09-02    点击量： 次

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已批准了加速评估其先导候选药物ganaxolone的请求，用于治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。

　　CDKL5缺乏症（CDD）是一种严重而罕见的遗传性疾病。

　　ganaxolone治疗CDD相关癫痫发作的营销授权申请（MAA），将由3期Marigold试验的数据支持。这是一项双盲安慰剂对照试验，在101名患者中开展。

　　试验中，ganaxolone治疗组患者在28天中主要运动性发作频率的中位数减少了30.7%，而安慰剂组患者减少了6.9%，达到了试验的主要终点（p=0.0036）。在Marigold开放标签扩展研究中，接受ganaxolone治疗至少12个月的患者（n=48）主要运动性癫痫发作频率中位数减少49.6%。

　　在这项3期试验中，ganaxolone的耐受性总体良好，安全性与先前的临床试验一致，最常见的不良事件是嗜睡。

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