囊性纤维化丨Kaftrio与ivacaftor方案适用人群：治疗6-11岁儿童囊性纤维化，效果如何？

发布时间：2022-01-18    点击量： 次

　　2022年1月，欧盟委员会批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor联合方案治疗：年龄在6至11岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。此前该方案已获批治疗年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。

　　在美国，Kaftrio+Kalydeco方案品牌名为Trikafta。适应症：纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的≥6岁CF患者。

　　目前，Kaftrio+ivacaftor方案（Trikafta）已对12岁及以上符合资格的CF患者群体的生活产生了巨大影响。临床数据显示，在6-11岁CF患者中，Kaftrio+ivacaftor方案（Trikafta）治疗可显著改善肺功能、汗液氯化物、呼吸系统症状，安全性和耐受性与12岁及以上患者中的观察结果一致。
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