FDA加速批准Loargys（pegzilarginase-nbln）治疗精氨酸酶1缺乏症患者的高精氨酸血症

发布时间：2026-03-18    点击量： 次

瑞典斯德哥尔摩与美国伊利诺伊州芝加哥，2026年2月23日——Immedica Pharma今天宣布，美国食品与药物管理局（FDA）已批准Loargys®（通用名：pegzilarginase-nbln），用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）引起的高精氨酸血症，并建议与蛋白质限制饮食联合使用。此次批准采用FDA加速审批通道，主要基于Loargys在降低血浆精氨酸水平方面的临床证据。未来，该适应症的持续批准可能需依赖确认性试验进一步验证疗效与临床益处。
关于精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）
Loargys是首个被证明能够有效降低2岁及以上ARG1-D患者血浆精氨酸的治疗药物，为这一极罕见且进行性代谢疾病的管理提供了新的治疗选择。ARG1-D是一种罕见且严重的遗传代谢障碍，其特征是血浆精氨酸水平持续升高，常称为高精氨酸血症。这种病症通常在婴儿晚期或儿童早期被发现，患者可能出现痉挛、癫痫发作、运动协调障碍、发育迟缓以及智力障碍，并可能导致寿命缩短。作为尿素循环障碍（UCD）的一种亚型，ARG1-D与其他UCD患者在氮排泄方面存在一定相似性，但其高氨血症通常较轻，临床症状主要由精氨酸及其代谢产物累积引发。
批准试验
Loargys的批准依据之一是第3期PEACE临床试验的数据。该试验显示，在治疗24周时，与安慰剂组相比，接受Loargys的患者血浆精氨酸显著下降。这一结果为药物的加速批准提供了强有力的科学支持，同时标志着ARG1-D治疗方式的一次重要革新。目前，美国约有250名ARG1-D患者，传统护理主要依赖饮食蛋白质限制、无精氨酸补充及必要时使用氮清除剂，以缓解血浆精氨酸过高带来的代谢负荷。Loargys的出现为患者提供了首个针对血浆精氨酸水平的持续干预手段。