FDA加速批准Yuviwel（navepegritide）用于治疗儿童软骨发育不全
发布时间：2026-03-18 点击量： 次
2026年2月27日，Ascendis Pharma A/S宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）根据加速审批计划批准了Yuviwel（navepegritide，研发代号TransCon® CNP）上市。Yuviwel是首个也是唯一一个用于治疗2岁及以上、骨骺未闭的软骨发育不全儿童的每周一次注射药物，可促进患者线性生长。该药能够在每周给药间隔内持续提供全身性C型利钠肽（CNP）暴露，从而对抗软骨发育不全中过度活跃的FGFR3信号传导。FDA此次批准基于年化生长速度（AGV）的改善，但持续批准可能依赖于验证性试验中临床获益的进一步确认。
软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼发育不良，并可能增加肌肉、神经及心肺并发症的风险。Yuviwel作为CNP前体药物，每周皮下注射一次，旨在通过持续提供活性CNP改善全身组织中的生长环境，从而帮助患儿获得更好的身高增长。
FDA批准Yuviwel的依据主要来自TransCon CNP临床资料包，其中包括三项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验数据及长达三年的开放标签扩展数据。在关键临床试验中（试验1，NCT05598320），84名基因确诊的、未接受过治疗的儿童患者参与研究，其中57名每周接受0.1 mg/kg Yuviwel皮下注射，27名接受安慰剂。主要疗效终点为第52周的身高增长率。结果显示，Yuviwel组患者在52周内平均身高增加1.5厘米，而安慰剂组几乎没有身高增长。在随后的52周开放标签扩展期内，接受两年Yuviwel治疗的患者在第二年仍保持了身高增长。
安全性与注意事项
Yuviwel的常见副作用包括呕吐、注射部位反应、四肢疼痛和恶心。患者可能出现短暂性低血压，如出现头晕、头昏眼花、晕厥或视力模糊等症状，应及时联系医护人员。整体而言，临床试验显示Yuviwel在儿童患者中具有可接受的安全性和耐受性。
总之，Yuviwel作为首个获FDA加速批准用于儿童软骨发育不全的每周一次注射药物，为患儿提供了新的治疗选择。它不仅能够持续促进身高增长，还在临床试验中显示了良好的安全性，为这一罕见疾病的管理带来了积极的进展。
参考资料：
内容更新：2026.2.27
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-grants-accelerated-approval-yuviwel-navepegritide-children-achondroplasia-6737.html
