斯帕森坦/司帕森坦（sparsentan）获批新适应症，用于减少8岁及以上无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化症患者蛋白尿
发布时间：2026-04-28 点击量： 次
围绕罕见肾脏疾病治疗领域的进展，斯帕森坦（Sparsentan，商品名Filspari）迎来了新的重要里程碑。2026年4月13日，Travere Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该药用于减少8岁及以上、无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）成人及儿童患者的蛋白尿。这一批准使其适应症从IgA肾病进一步拓展至另一类罕见肾病。
一、新适应症获批的意义
此次批准具有重要临床意义。Filspari成为目前FDA批准的首个也是唯一一个用于FSGS治疗的药物，填补了该领域长期缺乏针对性治疗的空白。此前，该药已被用于IgA肾病（IgAN）的治疗，并在临床中积累了一定应用基础。
FSGS是一类以蛋白尿为主要表现的肾小球疾病，长期进展可能导致肾功能下降。对于无肾病综合征的患者而言，尽早控制蛋白尿水平被认为有助于延缓疾病进展。因此，该适应症的获批为患者提供了新的治疗选择。
该适应症的获批主要基于DUPLEX III期研究，这是目前规模较大的FSGS头对头干预性研究之一。研究结果显示，在总体研究人群中，接受FILSPARI治疗的患者在第108周时蛋白尿较基线水平显著降低了46%，而接受最大推荐剂量厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平仅降低了30%。在无肾病综合征的患者中，FILSPARI在蛋白尿和eGFR方面均显示出比最大推荐剂量厄贝沙坦更大的改善。接受FILSPARI治疗的无肾病综合征患者在第108周时蛋白尿较基线水平降低了48%，而接受厄贝沙坦治疗的患者蛋白尿水平仅降低了27%，这一差异具有统计学意义。接受 FILSPARI 治疗且无肾病综合征的患者，其 eGFR 也显示出获益，根据基线至第 108 周的平均变化，治疗差异为 1.1 mL/min/1.73 m²（FILSPARI 组为 -11.3 mL/min/1.73 m²，最大推荐剂量厄贝沙坦组为 -12.4 mL/min/1.73 m²）。
三、作用机制与安全性表现
从机制角度来看，FSGS的发生与肾小球应激、炎症反应以及瘢痕形成相关通路的激活有关。斯帕森坦通过同时作用于内皮素A受体和血管紧张素Ⅱ受体，实现双通路调节，从而减少相关损伤过程，被认为有助于降低蛋白尿并保护肾脏结构。
在安全性方面，临床研究结果显示，Filspari在成人及儿童患者中总体耐受性良好，其安全性与厄贝沙坦相当，并且在多项研究中表现一致。这为其在更广泛人群中的应用提供了支持。
四、治疗前景与应用展望
随着该适应症的获批，斯帕森坦的应用范围进一步扩大，从IgA肾病延伸至FSGS，体现出其在肾小球疾病中的潜在价值。对于无肾病综合征的患者来说，及早干预蛋白尿可能对疾病长期管理具有积极意义。
未来，随着更多真实世界数据的积累，其在不同人群中的疗效与安全性仍将持续被观察。同时，这一进展也可能推动更多针对罕见肾病的创新治疗研究。
总之，斯帕森坦在FSGS领域的新适应症获批，为相关患者提供了新的治疗路径，也标志着肾脏疾病精准治疗方向的进一步发展。
关键词：斯帕森坦，司帕森坦，Sparsentan，FSGS，局灶节段性肾小球硬化症，蛋白尿，Filspari，DUPLEX研究
参考资料：
https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/14/3273192/0/en/Ligand-Partner-Travere-Therapeutics-Receives-Full-FDA-Approval-for-FILSPARI-sparsentan-in-FSGS.html
