Kresladi（marnetegragene autotemcel）怎么使用及剂量说明
发布时间：2026-04-29 点击量： 次
随着基因治疗逐渐应用于临床，Kresladi（marnetegragene autotemcel）为重度白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）患儿提供了一种新的治疗方式。不过，这种疗法不同于常规药物，其使用流程和剂量管理具有明显特点，需要系统了解。
一、适应症与给药总体思路
Kresladi由Rocket Pharmaceuticals开发，并获得美国食品药品监督管理局加速批准。其适用于治疗因ITGB2基因双等位基因变异而患有重度白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）的儿童患者，这些患者没有可用的人类白细胞抗原 (HLA) 匹配的同胞供体进行异基因造血干细胞移植。
该疗法属于自体造血干细胞基因治疗，其核心并非长期反复用药，而是通过一次性细胞回输实现治疗效果。因此，“怎么用”更多体现在完整治疗流程，而不是传统意义上的每日用药方案。
Kresladi的使用通常包括以下几个关键步骤：
首先是干细胞采集。通过血细胞分离术，从患者血液中采集造血干细胞（CD34+细胞），这是后续治疗的基础材料。
其次是基因改造过程。采集的细胞会被送往实验室，利用慢病毒载体将功能性ITGB2基因导入细胞DNA中，使其具备表达CD18蛋白的能力。
第三步是预处理。患者在回输前需要接受清髓性预处理（通常为化疗），这可以清除骨髓中衰老、缺陷的干细胞，为新的干细胞腾出空间。
随后进行回输。改造后的细胞作为Kresladi药物产品，通过一次性静脉输注回到患者体内。
最后是植入与恢复阶段。新细胞进入骨髓后开始增殖，并逐渐产生表达CD18蛋白的白细胞。通常在数周内可以观察到植入情况，期间需要持续监测。
三、剂量说明与输注细节
Kresladi采用按体重计算的给药方式。推荐的最小剂量为2.8 × 10⁶个CD34+细胞/kg，以单次静脉输注完成，该剂量基于患者首次进行血细胞分离术前的体重计算。
在实际输注过程中，还需要注意操作细节。如果提供两个输液袋，应先将第一个输液袋中的液体完全输注完毕，然后再解冻并输注第二个输液袋中的液体。输注完第一个输液袋后，应等待 1 至 2 小时再解冻并输注第二个输液袋。请提前确认输注时间，并调整KRESLADI解冻的开始时间，以便在患者和医护人员准备就绪时即可进行输注。每袋KRESLADI应在解冻开始后30分钟内完成输注。
总的来看，Kresladi的使用并非传统的长期用药模式，而是围绕“采集—改造—预处理—回输—恢复”的完整治疗流程展开。其剂量以体重为基础，通过一次性输注完成。由于过程复杂且对操作要求较高，整个治疗需要在专业医疗机构中进行，并配合严密监测，以确保疗效与安全性。
关键词： Kresladi，marnetegragene autotemcel，用法用量，基因疗法，LAD-I，造血干细胞
参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=97db9c3c-20c2-4dad-890c-bc821805421f
