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胃肠道间质瘤是什么?瑞戈非尼/瑞格菲尼(拜万戈)对于该疾病的治疗效果如何?

发布时间:2023-06-27    点击量:

胃肠道间质瘤(GIST)是一种发生在胃肠道的肿瘤,最常见于胃或小肠。这种类型的肿瘤被认为是从胃肠道中发现的称为Cajal间质细胞(ICCs)或这些细胞的前体的特化细胞生长而来。瑞戈非尼/瑞格菲尼是FDA批准的第三种治疗胃肠道间质瘤的药物,它为其他批准的药物不再有效的GIST患者提供了一种重要的新治疗选择。该药物的治疗效果如何?

在一项国际性、多中心、随机(2:1)、双盲、安慰剂对照试验[研究“GIST Regorafenib In progressive Disease”(GRID)中评估了瑞戈非尼/瑞格菲尼的疗效和安全性]患有不可切除、局部晚期或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的患者,这些患者之前曾接受过甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗。随机分组按照治疗方案(第三组对第四组或更多)和地理区域(亚洲对世界其他地区)进行分层。GRID的主要疗效结果指标是基于疾病评估的无进展生存期(PFS ),该疾病评估是通过独立的放射学审查使用修改的RECIST 1.1标准进行的,其中淋巴结和骨病变不是靶病变,在已存在的肿瘤块内逐渐生长的新肿瘤结节是进展。关键的次要结果指标是总存活率。
在每个28天周期的前21天,患者随机接受口服160 mg瑞戈非尼/瑞格菲尼每日一次(N=133)加最佳支持治疗(BSC)或安慰剂(N=66)加BSC。治疗持续到疾病恶化或出现不可接受的毒性。在GRID中,患者的中位年龄为60岁,64%为男性,68%为白人,所有患者的基线ECOG表现状态为0 (55%)或1 (45%)。在中央审查评估疾病进展时,研究盲法被打破,所有患者都有机会根据研究者的判断服用瑞戈非尼/瑞格菲尼。
结果显示,与安慰剂相比,接受瑞戈非尼/瑞格菲尼治疗的患者的PFS有显著改善。在对162例OS事件进行的最终OS分析中,总生存率无统计学显著差异。在疾病进展后,58名(88%)接受安慰剂治疗的患者交叉使用开放标签瑞戈非尼/瑞格菲尼。
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