FDA批准德曲妥珠单抗fam-trastuzumab deruxtecan-nxki用于治疗HER2阳性早期乳腺癌的两项独立适应症
发布时间：2026-06-18 点击量： 次
2026年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准德曲妥珠单抗fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（T-DXd，Enhertu，第一三共株式会社）用于HER2阳性早期乳腺癌成人患者的两项独立适应症，标志着该药在早期乳腺癌治疗中的应用进一步扩展。
一、新辅助治疗适应症：联合THP方案使用
第一项适应症为T-DXd联合紫杉烷类药物、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）作为新辅助治疗方案，用于经FDA授权检测方法确诊的HER2阳性（IHC 3+或ISH+）II期或III期乳腺癌成人患者。
二、辅助治疗适应症：用于残留病灶患者
第二项适应症为T-DXd作为辅助治疗方案，用于接受过曲妥珠单抗（联合或不联合帕妥珠单抗）以及紫杉烷类药物新辅助治疗后，仍存在残留浸润性病灶的HER2阳性乳腺癌成人患者。
DESTINY-Breast11试验（NCT05113251）是一项随机、三臂、开放标签、多中心研究，共纳入927例HER2阳性高危早期乳腺癌患者，旨在评估 T-DXd 方案序贯 THP 方案（T-DXd-THP）的疗效。
患者按 1:1:1 的比例随机分组，接受 8 个周期的新辅助治疗，治疗方案包括：4 个周期的 T-DXd 方案序贯 4 个周期的 THP 方案（n=321）；4 个周期的多柔比星联合环磷酰胺 (ddAC) 方案序贯 4 个周期的 THP 方案（ddAC-THP）（n=320）；以及 8 个周期的额外研究性治疗（n=286）。治疗持续至完成计划疗程或疾病进展。其中T-DXd-THP组的病理完全缓解率为67.3%，显著高于对照ddAC-THP组的56.3%，差异具有统计学意义（p=0.003）。该结果支持其在新辅助治疗中的疗效优势。
不过，无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）尚未达到充分统计学验证，因此主要证据集中在pCR改善。
四、辅助治疗研究：DESTINY-Breast05结果
DESTINY-Breast05试验（NCT04622319）评估T-DXd作为辅助治疗的效果，共纳入1635例新辅助治疗后仍有残留病灶的患者。
结果显示，T-DXd组3年无侵袭性疾病生存率（IDFS）为92.4%，明显高于T-DM1组的83.7%，风险比为0.47（p<0.0001）。两组的3年无病生存率分别为92.3%和83.5%，显示出显著优势。
五、安全性与用药提示
处方信息包含重要安全警示，包括间质性肺病（ILD）和肺炎风险的黑框警告，同时还需关注中性粒细胞减少症及左心室功能障碍等不良反应。
六、推荐用药方案
新辅助治疗推荐剂量为每三周5.4 mg/kg，共4个周期，随后进行4个周期THP方案治疗。
辅助治疗则为每三周5.4 mg/kg，最多14个周期，直至疾病复发或出现不可耐受毒性。
总之，FDA此次批准使T-DXd在HER2阳性早期乳腺癌中同时覆盖新辅助与辅助治疗两大关键阶段，为有需求的患者提供了新的重要选择。
关键词：T-DXd，Enhertu，HER2阳性乳腺癌，新辅助治疗，辅助治疗，DESTINY-Breast11，DESTINY-Breast05，曲妥珠单抗
参考资料：
内容更新于：2026年5月15日
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-two-separate-indications-fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki-her2-positive-early-stage
