塞利尼索治疗骨髓纤维化最新资讯
发布时间：2024-01-31 点击量： 次
塞利尼索是首款口服XPO1抑制剂，也是Karyopharm第一款获准用于治疗癌症的选择性核输出抑制剂（SINE）。塞利尼索和芦可替尼似乎协同作用，导致骨髓纤维化患者脾反应和总症状评分有意义的改善。2023年6月28日，Karyopharm 公司宣布启动一项关键的3期临床试验，以评估每周一次塞利尼索60mg联合芦可替尼治疗未接受过JAK抑制剂骨髓纤维化患者的有效性和安全性。
最近在2023年美国癌症研究协会(AACR)年会、2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)和2023年欧洲血液学会(EHA)上发表的一期研究的最新数据表明，截至2023年4月10日数据截稿日期，接受塞利尼索60mg联合芦可替尼治疗的患者出现快速、深入和持续的脾脏反应和强劲的症状改善：第24周，91.7%(11/12)的可评估疗效的患者显示SVR35,77.8%(7/9)达到TSS50。治疗人群的SVR35和TSS50分别达到78.6%(11/14)和58.3%(7/12)。无论何时，100%(12/12)的可评估患者都观察到SVR35反应，且无论亚组，包括男性和接受小剂量芦可替尼治疗的患者，其发生率都是一致的。在所有骨髓纤维化症状评估表领域中，观察到主要脾脏和细胞因子相关症状的改善。塞利尼索的耐受性通常很好，副作用可控，允许大多数患者继续治疗，截至数据截止日期，最长达74周。与芦可替尼联合使用60mg 塞利尼索剂量时，最常见的治疗紧急不良事件，无论等级，是恶心(78.6%)、贫血(64.3%)、血小板减少(64.3%)和疲劳(57.1%)，与芦可替尼联合使用60mg塞利尼索剂量时，最常见的治疗紧急≥3级不良事件是贫血(42.9%)、血小板减少(28.6%)和背痛(14.3%)。75%的恶心事件为1级，大多是一过性，没有导致与治疗相关的停药。接受预防性止吐药的患者恶心率和恶心程度降低。尽管有恶心和呕吐的发生率，但在第24周观察到有意义的体重增加。
Karyopharm预计在2025年公布这项研究的最高数据。该公司计划通过在其他一线机会（如新型组合）中研究塞利尼索来扩大其在骨髓纤维化方面的临床开发计划，以使最大数量的骨髓纤维化患者受益。
目前塞利尼索已在中国上市并被纳入医保，具体需患者自行咨询。海外还售有由老挝卢修斯仿制版，规格20mg*32片的一盒售价大概在两千八左右。
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