FDA批准司美替尼（Selumetinib）治疗1型神经纤维瘤病伴有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤

2020年4月10日，食品药品监督管理局批准司美替尼（Selumetinib）(阿斯利康司美替尼)用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。 

Selumetinib是批准的第一种用于治疗1型神经纤维瘤病(NFI)的药物，这是一种罕见且不可治愈的遗传疾病，用于治疗儿科患者的疗法。

在SPRINT (NCT01362803)中研究了selumetinib的疗效，SPRINT是一项由美国国家癌症研究所(NCI)发起的开放标签、多中心、单组试验，用于治疗患有NF1且目标PN可测量的儿童患者，这些患者不能通过手术切除，否则会有显著的发病率风险。有效人群中的患者(N=50)还需要至少有一个与目标PN相关的显著发病率。存在发病率 在≥20%的患者中，包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。患者每天两次口服25 mg/m2的selumetinib，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标为NCI评估的总体缓解率(ORR ),定义为3-6个月内磁共振成像(MRI)证实肿瘤体积缩小≥20%的患者百分比。有效率为66%(n = 33；95%可信区间:51.79)。所有患者都有部分反应，82%的反应者持续反应至少12个月。使用相同的缓解标准对ORR进行了独立的集中审查，结果显示ORR为44% (95% CI: 30，59)。

主要安全性数据来自74名患有NF1和PN的儿童患者，他们在SPRINT期间接受了selumetinib治疗。最常见的不良反应(≥40%的患者)为呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。 

Selumetinib还会导致心肌病、眼毒性(包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱落和视力受损)以及肌酐磷酸激酶升高。根据不良反应的严重程度，应停用、减少剂量或永久停用Selumetinib。 

推荐的selumetinib剂量为25 mg/m2，每日两次，空腹口服，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。

目前司美替尼还没有在国内上市，更不存在医保报销，目前阿斯利康原研药规格10mg*60粒价格大约60000元左右，规格25mg*60粒大约150000左右，具体请咨询海得康医学顾问。

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