FDA扩大司美替尼（selumetinib）适应症：从儿科患者扩展至成人NF1丛状神经纤维瘤治疗领域
发布时间：2025-12-31 点击量： 次
一、FDA最新批准信息
2025年11月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准司美替尼（英文通用名：selumetinib，商品名：KOSELUGO，阿斯利康制药有限公司研发）用于有症状、且无法手术切除的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的丛状神经纤维瘤（PN）治疗。
值得关注的是，在此次批准之前，司美替尼（selumetinib）已获FDA批准用于1岁及以上儿童NF1患者。本次适应症扩展，标志着该药物的治疗人群从儿科正式扩展至成人阶段，填补了成人NF1相关PN药物治疗的空白。
二、什么是NF1
1型神经纤维瘤病（NF1）是一种少见但可持续进展的遗传性疾病，多数患者在儿童时期被确诊，但疾病影响往往贯穿至成年阶段，甚至可能累及全身多个器官系统。约有一半的NF1患者在病程中会出现丛状神经纤维瘤（PN）这一良性肿瘤类型，肿瘤可累及大脑、脊髓及周围神经。PN有时在生命后期逐渐显现，并可能持续生长、体积增大，从而引发疼痛、外观改变、肌力下降等问题，给患者带来明显的功能障碍和生活负担。
三、KOMET研究提供关键证据
此次FDA批准主要基于KOMET研究（NCT04924608）。该研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，专门评估司美替尼（selumetinib）在成人NF1合并症状性、不可手术丛状神经纤维瘤中的疗效和安全性。
研究共纳入145名年满18岁的患者，按照1:1比例随机分配接受司美替尼（selumetinib）或安慰剂治疗，给药方案为每日两次，持续12个周期。
研究的主要疗效指标为在第16个治疗周期结束时确认的总体缓解率（ORR），该评估由独立中心按照神经纤维瘤病相关标准完成。
结果显示，司美替尼（selumetinib）治疗组的确认ORR为20%，明显高于安慰剂组的5%。此外，在达到缓解的患者中，有较高比例的缓解持续时间超过6个月，显示出一定的疗效稳定性。反应持续时间（DOR）也作为研究的重要观察指标之一。
五、安全性与风险提示
FDA处方信息中列出了多项警告和注意事项，包括左心室功能障碍、眼部毒性、胃肠道不良反应、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高及出血风险，同时还提示存在胚胎-胎儿毒性风险。
在KOMET研究中，成人患者中观察到的不良反应类型与既往在儿童患者中已知的司美替尼（selumetinib）安全性特征基本一致，整体可控，但用药过程中仍需进行规范监测。
六、推荐用法用量
根据FDA批准的处方信息，司美替尼（selumetinib）的推荐剂量为按体表面积计算的25 mg/m²，每日口服两次，持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。
七、临床意义
此次FDA扩大适应症，使司美替尼（selumetinib）成为少数同时覆盖儿童与成人NF1相关丛状神经纤维瘤的靶向治疗药物。这一批准不仅为成人NF1患者提供了新的治疗选择，也进一步完善了NF1从儿童期到成年期的连续治疗路径，具有重要的临床与实践意义。
参考资料：
内容更新：2025.11.19
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selumetinib-adults-neurofibromatosis-type-1-symptomatic-inoperable-plexiform
