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司美替尼(Selumetinib)治疗什么病?

发布时间:2024-02-04    点击量:

NF1是一种使人衰弱的遗传疾病,全世界每4000人中就有一人患有这种疾病。在30%至50%的NF患者中,丛状神经纤维瘤肿瘤在神经鞘上发展,并可能引起临床问题,如毁形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱或肠道功能障碍。司美替尼通过阻断特定的酶——丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2,也称为MEK 1和MEK 2——来刺激细胞生长。通过阻断这些在NF1过度活跃的酶,该药物减缓了肿瘤细胞的生长。目前临床已证实该药物的作用功效。

2020年4月,美国FDA批准激酶抑制剂司美替尼 (selumetinib)的具体适应症为用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿科患者,这些患者有症状,不能手术的网状神经纤维瘤(PN)。该药物的安全性和有效性已在2岁及以上患有NF1且无法进行PN手术的儿童患者中得到证实。尚未确定司美替尼在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性。
司美替尼是一种处方药,以口服形式提供。需要注意的是,司美替尼只能在医生的监督下使用,并且治疗期间需要进行密切的监测和评估。只有经过专业医生的判断和指导,才能确定是否适合使用司美替尼以及最佳的治疗方案。一般来说,司美替尼推荐剂量为25 mg/m2,每日两次空腹口服。每次服药前2小时或服药后1小时不要进食。如有疑问请咨询您的主治医生。
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