司美替尼（Selumetinib）治疗神经纤维瘤病的功效
发布时间：2024-02-04 点击量： 次
司美替尼（Selumetinib）是美国FDA批准的第一种用于治疗1型神经纤维瘤病（NFI）的药物，这是一种罕见且无法治愈的遗传疾病，由阿斯利康和默克（MSD）根据许可协议在全球范围内开发和商业化。FDA批准该药物基于非随机、多中心、开放标签、单臂2期临床试验，SPRINT Stratum 1。
SPRINT第1层试验的主要终点测量是总缓解率(ORR)，定义为在3-6个月内通过后续MRI确认的MRI显示完全缓解(目标PN消失)或部分缓解(PN体积减少至少20%)的患者百分比。ORR为66%，所有患者(n=33)均出现部分缓解，没有患者肿瘤完全消失，82%的患者(n=27)的缓解持续超过12个月。SPRINT 2期1级试验中观察到的严重不良反应有眼毒性、皮肤毒性、肌酐磷酸激酶(CPK)升高、出血和胎儿伤害风险、心肌病、胃肠道毒性和维生素E水平升高。总的来说，司美替尼具有临床相关的益处，且副作用可控。
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