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什么是司美替尼(Selumetinib)?

发布时间:2024-02-04    点击量:

司美替尼(Selumetinib)是一种激酶抑制剂,更具体地说,是一种选择性的丝裂原活化蛋白激酶(MAPK激酶或MEK)亚型1和2的抑制剂。这些酶是MAPK/ERK通路的一部分,该通路调节细胞增殖(即生长和分裂),并且在许多类型的癌症中过度活跃。司美替尼于2020年4月在美国被批准用于医疗用途,2021年6月在欧盟被批准用于医疗用途,于2023年4月28日在中国被批准用于医疗用途。

司美替尼(Selumetinib)以Koselugo的品牌名销售,用于治疗I型神经纤维瘤病(NF-1)患者的神经纤维瘤。这是一种罕见的进行性疾病,由编码神经纤维蛋白1的基因突变或缺陷引起。NF-1通常在儿童早期被诊断出来,估计每3000名婴儿中就有1名患有NF-1。它的特点是皮肤颜色(色素沉着)的变化,神经和骨骼损伤以及一生中良性和恶性肿瘤发展的风险。司美替尼被批准专门用于有症状的,不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿童,这是一种涉及神经鞘(神经纤维周围的涂层)的肿瘤,可以生长在身体的任何地方,包括面部,四肢,脊柱周围的区域和身体深处,它们可能影响器官。30%至50%的NF-1患儿会出现一种或多种PNs。临床证实司美替尼具有益处且其副作用可控。该药物目前以口服形式提供,是一种处方药,需在医生的许可下使用。
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