司美替尼（Selumetinib）治疗1型神经纤维瘤的效果怎么样？

发布时间：2024-02-04    点击量： 次

2020年4月10日，FDA批准司美替尼（生产公司阿斯利康，商品名KOSELUGO）用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者，这些患者患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）。NF1是一种遗传性疾病，会导致患者产生多种类型的肿瘤，包括丛状神经纤维瘤，它可以沿着身体任何部位的神经系统形成。虽然丛状神经纤维瘤不是癌症，但它们经常在儿童时期生长，并可能导致许多临床问题，包括毁形、疼痛和功能障碍。虽然丛状神经纤维瘤可以在一些儿童中通过手术切除，但由于肿瘤形成的敏感部位，手术对大多数儿童来说不是一个选择。因此，该批准有望对患者产生立竿见影的影响。