司美替尼治疗神经纤维瘤病儿童具有长期安全性和有效性
发布时间：2024-02-04 点击量： 次
司美替尼缩小了1型神经纤维瘤病(NF1)儿童无法手术的症状丛状神经纤维瘤(PN)，并在之前发表的1/2期临床试验中为许多人提供了临床益处。在先前出版物的数据截止点(DCO)， 65%的参与者仍在接受治疗。临床提供了这些研究长达5年的额外安全性和有效性数据。
对于74名儿童（中位年龄10.3岁；范围3-18.5）的患者，总体cPR率为70% (52/74)；治疗的中位持续时间为57.5个周期(范围1-100)。应答普遍持续，59%(44)持续≥12个疗程。肿瘤疼痛强度(n = 19, P = 0.015)和疼痛干扰(n = 18, P = 0.0059)从基线到48个周期持续改善。没有发现新的安全信号;然而，一些患者在治疗数年后首次出现已知的司美替尼相关不良事件。经过长达5年的额外司美替尼治疗，大多数患有NF1相关PN的儿童在1年时肿瘤持续缩小，疼痛持续改善。没有发现新的安全信号；然而，在继续治疗期间，需要持续监测已知的司美替尼相关不良事件。
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