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司美替尼(Selumetinib)的功效与副作用

发布时间:2024-02-04    点击量:

司美替尼用于治疗一种生长在神经上的肿瘤(1型神经纤维瘤病)。该药物属于激酶抑制剂类药物。它通过减缓或停止肿瘤细胞的生长来发挥作用。FDA批准该药物的适应症为用于治疗患有神经纤维瘤病1型(NF1)的2岁及以上儿童,这些儿童患有丛状神经纤维瘤,无法通过手术完全切除。尚不清楚司美替尼对2岁以下儿童是否安全有效。

司美替尼的疗效在SPRINT II期Stratum 1(一项开放标签、多中心、单臂试验中进行了评估。符合条件的患者需要NF1伴不可手术性PN,不可手术性PN的定义是由于重要结构、侵入性或PN的高血管性,无法完全切除而没有严重发病率风险的PN。患者还需要有与目标PN相关的显著发病率。≥20%患者的发病率包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠功能障碍。患者每日两次口服司美替尼25mg /m2,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效指标是总缓解率(ORR),定义为完全缓解(定义为目标PN消失)或确认部分缓解(定义为3-6个月内在随后的肿瘤评估中确认PN体积减少≥20%)的患者百分比。共有50名儿科患者接受了司美替尼治疗。结果显示,总缓解率(ORR)为66%(50例患者中有33例确认为部分缓解)。
使用司美替尼可能会出现恶心、呕吐、疲劳、腹痛或皮肤干燥。如果这些影响持续或恶化,立即告诉你的医生。用司美替尼的人可能会有严重的副作用。然而,您被开了这种药物,因为您的医生判断对您的益处大于副作用的风险。医生的仔细监测可能会降低您的风险。如果您有任何严重的副作用,请立即告诉您的医生,包括:容易出血/擦伤;肌肉疼痛/触痛/无力;心力衰竭迹象(如呼吸急促、脚踝/脚肿胀、异常疲劳、异常/突然体重增加);视力变化(如视力模糊、视力下降、看到光晕/色斑);眼睛疼痛/肿胀/发红。对司美替尼非常严重的过敏反应是罕见的。但是,如果您发现任何严重过敏反应的症状,请立即寻求医疗帮助,包括:发痒;瘙痒/肿胀(尤其是脸部/舌头/喉咙);严重头晕;呼吸困难。这不是可能的副作用的完整列表。如果您注意到以上未列出的其他影响,请联系您的医生。
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