司美替尼的详细说明书内容是什么？
发布时间：2025-06-19 点击量： 次
适应症：
司美替尼适用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
作用机制：
司美替尼是一种口服的选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂。在1型神经纤维瘤病中，NF1基因突变会导致神经纤维瘤蛋白（neurofibromin）功能缺失。神经纤维瘤蛋白通常具有抑制Ras蛋白活性的作用，当其功能缺失时，Ras蛋白会持续激活，进而激活下游的Raf - MEK - ERK信号通路。这一信号通路的持续激活会促进细胞的增殖、存活和迁移，导致丛状神经纤维瘤的生长。
司美替尼通过抑制MEK1/2的活性，阻断Raf - MEK - ERK信号通路的传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞凋亡，减少肿瘤血管生成，最终达到缩小肿瘤体积、缓解症状的目的。
用药方法：
推荐剂量为25mg/m²，每日两次，口服给药。
副作用：
胃肠道反应：如恶心、呕吐、腹泻、腹痛等。这些症状可能会影响患者的食欲和营养摄入，导致体重下降。
皮肤反应：包括皮疹、痤疮、皮肤干燥、瘙痒等。皮肤反应可能会影响患者的外观和生活质量。
肌酸磷酸激酶（CPK）升高：可能导致肌肉疼痛、无力等症状。
左心室射血分数（LVEF）降低：可能会影响心脏功能，导致心力衰竭等严重后果。
视网膜静脉阻塞（RVO）：这是一种严重的眼部并发症，可能会导致视力下降甚至失明。
警告及注意事项：
在治疗前和治疗期间应定期进行心脏功能检查，如超声心动图等，以监测左心室射血分数。如果出现LVEF降低，医生可能会暂停用药或调整治疗方案。
患者在用药期间应定期进行眼部检查，包括视力检查、眼底检查等，以早期发现视网膜静脉阻塞等眼部并发症。如出现视力模糊、眼前黑影等症状，应及时就医。
定期进行血常规检查，监测白细胞、中性粒细胞和血小板计数。如出现血液学毒性，医生可能会给予相应的支持治疗，如升白细胞药物、输血等，或调整药物剂量。
由于司美替尼可能会导致白细胞减少，增加感染的风险，患者应注意个人卫生，避免接触感染源，如出现发热、咳嗽、咳痰等感染症状，应及时就医。
药物相互作用：
与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑等）合用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，增加不良反应的发生风险；与强效CYP3A4诱导剂（如利福平、卡马西平等）合用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，影响疗效。
特殊人群用药：
尚无关于司美替尼在孕妇中使用的充分研究数据，动物实验表明司美替尼可能会对胎儿造成危害。
参考资料：https://www.drugs.com/monograph/selumetinib.html
