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一旦开始服用司美替尼,是否就不能随意停止?

发布时间:2025-06-20    点击量:

司美替尼(Selumetinib)是一种选择性MEK1/2抑制剂,主要用于治疗伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。关于其用药的持续性,需从药物作用机制、疾病特点及停药风险三方面综合分析。
司美替尼通过抑制MEK-ERK信号通路,阻断肿瘤细胞增殖和血管生成,从而缩小丛状神经纤维瘤体积、缓解症状(如疼痛、功能障碍)。NF1相关丛状神经纤维瘤由NF1基因突变导致RAS-MAPK通路持续激活引发,属于慢性进展性疾病,通常无法自愈。因此,司美替尼的治疗目标是长期控制疾病进展,而非短期治愈。

临床试验显示,停药后肿瘤体积可能重新增大,症状复发。例如,在司美替尼的Ⅱ期SPRINT试验中,部分患者因停药导致肿瘤进展,重新用药后症状再次缓解。长期用药可能导致耐药突变积累,但突然停药可能加速耐药进程,影响后续治疗选择。症状反复可能加重患者疼痛、运动障碍,甚至影响心理状态。
若出现严重不良反应(如心肌病、视网膜病变),需在医生评估后减量或停药,并密切监测病情。如发生感染、手术等需暂停用药的情况,需与医生沟通,制定恢复用药计划。除非疾病稳定且医生评估无复发风险,否则不建议随意停药。
司美替尼需长期持续用药以维持疗效,随意停药可能导致疾病进展或症状复发。患者应严格遵循医嘱,定期复查,并在医生指导下调整用药方案。
参考资料:https://www.drugs.com/monograph/selumetinib.html
 

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