服用司美替尼是否需要终身服药？
发布时间：2025-06-30 点击量： 次
司美替尼（Selumetinib）是一种MEK1/2抑制剂，主要用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。是否需要终身服药需根据疾病特性、疗效及安全性综合评估，目前尚无统一标准，但多数情况下需长期甚至终身用药。
NF1是一种遗传性疾病，由NF1基因突变引起，导致神经鞘细胞异常增殖形成丛状神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤通常为多发性、进展性，且无法通过手术完全切除（因肿瘤常包裹神经或血管）。控制肿瘤生长、缓解症状（如疼痛、功能障碍）、改善生活质量，而非根治。
目前司美替尼的长期随访数据有限，但部分临床试验显示，停药后肿瘤可能反弹。例如，在SPRINT Stratum 1研究中，患者需持续用药以维持疗效。
若肿瘤完全消失且持续无复发，可尝试停药，但这种情况极为罕见。严重不良反应无法耐受如出现不可逆的眼部毒性、严重心血管事件等，需停药并评估替代治疗方案。在充分知情风险后，部分患者可能选择停药，但需密切随访。
每3-6个月通过MRI或CT监测肿瘤大小变化。定期检查视力、眼压、心电图、肝功能及血常规，及时发现并处理不良反应（如视网膜病变、左心室射血分数下降）。
根据不良反应调整剂量，例如从25 mg/m²每日两次减至20 mg/m²每日两次。
生活质量与心理支持长期用药可能影响患者生活质量（如需每日服药、定期复查），需提供心理支持及康复指导。
参考资料：https://www.drugs.com/monograph/selumetinib.html
